Real-world evidence ved lægemiddelgodkendelse

I den sundhedspolitiske debat om ibrugtagning af nye lægemidler bliver ”real-world evidence” (RWE) ofte fremhævet som en løsning på udfordringer med at dokumentere effekten af nye lægemidler. Det er dyrt at gennemføre kliniske forsøg, og der kan være usikkerhed, om resultaterne også holder uden for forsøgets kontrollerede rammer. For nogle patientgrupper eller behandlinger kan det også være svært overhovedet at gennemføre forsøg. Derfor foreslår blandt andet lægemiddelvirksomheder, at dokumentationskravene bør ændres.

Selvom der i øjeblikket er meget fokus på RWE i den sundhedspolitiske debat er det ofte uklart, hvad der mere præcist forstås ved begrebet, og der mangler konsensus om, hvilke metodiske standarder RWE-analyser bør bygge på ved lægemiddelgodkendelse. VIVE har derfor udarbejdet en oversigtsartikel til Ugeskrift for Læger, som har til formål at præcisere, hvad der forstås ved RWE samt kortlægge metodiske udfordringer og diskutere perspektiver for anvendelse af RWE ved lægemiddelgodkendelser.

Konklusion: Vigtige perspektiver men også metodiske risici

I mange år har randomiserede kontrollerede forsøg (RCT) stået som garant for sikker og effektiv behandling. Det er videnskabelige undersøgelser, hvor effekten af en ny behandling bliver undersøgt i forhold til et alternativ, fx en eksisterende standardbehandling. RCT’et stiller bestemte krav til designet af en undersøgelse for at minimere fejlkilder, der kan give et forkert resultat.

Nu ses en tendens til, at real-world evidence (RWE) i stigende grad supplerer de traditionelle, randomiserede kontrollerede forsøg (RCT), når effekten af nye lægemidler skal vurderes.

Der er vigtige perspektiver i at udnytte andre datakilder end kliniske forsøg til at opnå viden om, hvordan lægemidler virker, og hvor sikre de er. Men i den nuværende debat om RWE er der også en risiko for, at vigtige spørgsmål om studiedesigns og datakvalitet bliver overset i begejstringen over nye datakilder.

Dokumentationsstandarder skal give støtte for lægemiddelproducenter, klinikere og administrative beslutningstagere i ofte komplekse afgørelser. Hvis real-world evidence i højere grad end tidligere skal danne baggrund for afgørelser om, hvorvidt nye lægemidler kan tages i brug, og hvem der dermed kan få adgang til behandling, er der behov for mere præcis terminologi og metodiske overvejelser.